简介:本文是关于铁蛋白和地中海式贫血方面学术论文怎么写与地中海贫血类学术论文怎么写.
【摘 要】 目的 比較去铁酮（DFP）与去铁胺（DFO）对早期重型地中海贫血患儿血清铁蛋白（）水平及心功能的影响.方法 60例早期重型地中海贫血患儿, 随机分为病例组和对照组, 各30例.两组患儿均给予输血治疗和去铁治疗, 病例组给予去铁酮进行去铁治疗, 对照组给予去铁胺进行去铁治疗.比较两组患儿治疗前后血清铁蛋白、脑纳肽（BNP）水平及心输出量（CO）.结果 治疗1年后, 病例组和对照组血清铁蛋白水平分别为（714.4±251.4）、（797.4±218.3）μg/L, 均低于治疗前的（1341.3±253.6）、（1387.3±227.7）μg/L, 差异具有统计学意义（P<0.05）;但两组治疗1年后血清铁蛋白水平比较差异无统计学意义（P>0.05）.两组治疗前后脑纳肽水平组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）;治疗1年后, 两组脑纳肽水平均低于本组治疗前, 但比较差异无统计学意义（P>0.05）.两组治疗前后心输出量组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）;治疗1年后, 两组心输出量均略高于本组治疗前, 但比较差异无统计学意义（P>0.05）.结论 去铁酮和去铁胺在地中海贫血的早期治疗中疗效相当, 均具有去铁和维持心功能的作用, 因此需要结合患儿的实际情况来选择药物, 如经济困难的儿童可以选择相对低廉的药物, 经济条件好的儿童可以选择使用方便舒适的药物, 但是两种药物均不能完全根治地中海贫血, 需要长期治疗.
【关键词】 早期重型地中海贫血;心功能;去铁酮;去铁胺
DOI：10.14163/j.cnki.11-5547/r.2020.11.002
Effect analysis of deferiprone and deferoxamine on serum ferritin and cardiac function of children with early severe thalassemia HAUNG Yue-hai, HUANG Xiao-hong. Department of Pediatrics, Zhongshan Boai Hospital, Zhongshan 528400, China
【Abstract】 Objective To compare the effect of deferiprone （DFP） and deferoxamine （DFO） on serum ferritin （） and cardiac function of children with early severe thalassemia. Methods A total of 60 children with early severe thalassemia were randomly divided into case group and control group, with 30 cases in each group. All children received blood tranusion. The case group was treated by deferiprone, and the control group was treated by deferoxamine. The levels of serum ferritin （）, brain natriuretic peptide （BNP） and cardiac output （CO） before and after treatment were compared between the two groups. Results 1 year after treatment, serum ferritin level of the case group and control group were （714.4±251.4） and （797.4±218.3） μg/L respectively, which were lower than those before treatment （1341.3±253.6） and （1387.3±227.7） μg/L, and the difference was statistically significant （P<0.05）. But there was no statistically significant difference in levels of serum ferritin between the two groups （P>0.05）. Before and after treatment, there was no statistically significant difference in brain natriuretic peptide level between the two groups （P>0.05）. 1 year after treatment, the brain natriuretic peptide level of the two groups were lower than those before treatment, but the difference was statistically significant （P>0.05）. Before and after treatment, there was no statistically significant difference in cardiac output of the two groups （P>0.05）. 1 year after treatment, the cardiac output of the two groups were a little higher than those before treatment, but the difference was not statistically significant （P>0.05）. Conclusion Deferiprone and deferoxamine he comparable effects in the early treatment of thalassemia, and both he the effects of iron removal and heart function maintenance. Children with financial difficulties can choose relatively inexpensive drugs, and children with good economic conditions can choose convenient and comfortable drugs, but neither drug can completely cure thalassemia and this disease still requires long-term treatment.
【Key words】 Early severe thalassemia; Cardiac function; Deferiprone; Deferoxamine
地中海贫血是儿童常见的血液系统疾病, 在广东地区尤为常见, 为维持正常的生长需要, 必须长期输血治疗.患儿接受长期输血治疗, 使其易发生铁超载.如果没有充分的螯合作用, 就有可能患儿发生慢性铁血黄素沉着症、间歇性心功能不全.现有数据表明, 即使在最优螯合患者中, 也可以检测到慢性贫血所致的心脏铁沉积、纤维化、肥大和结构缺陷[1].尽管治疗取得了进展, 心脏功能障碍仍是地中海贫血导致死亡的主要原因[2, 3].最严重的并发症包括心律失常、充血性心力衰竭（CHF）和心包炎.在地中海贫血患儿治疗的早期, 积极进行去铁治疗, 对改善预后具有重要的意义.去铁酮和去铁胺是目前使用最广泛的药物, 具有效果确切、副作用相对少的优点.对早期地中海贫血输血治疗的患儿, 去铁酮和去铁胺对心功能的影响进行研究的文章较少, 本院对60例患儿的临床资料进行总结, 报告如下.
1 资料与方法
1. 1 一般资料 选取2015年1月～2018年1月在本院新诊断的60例早期重型地中海贫血患儿, 随机分为病例组和对照组, 各30例.两组患儿性别、年龄等一般资料比较差异无统计学意义（P>0.05）, 具有可比性.见表1.纳入标准：所有患儿均存在地中海贫血家族史, 均经实验室基因检查明确诊断纯合子或复合杂合子;符合中华医学会《重型β地中海贫血的诊断和治疗指南》诊断标准[4].排除标准：合并严重认知功能障碍患儿;合并眼部或听力障碍患儿;合并肝炎或有肝损害患儿;缺乏维生素 C 患兒.本次研究方案得到医院委员会讨论通过.
1. 2 方法 两组患儿均给予输血治疗和去铁治疗, 密切观察病情变化, 达到输血标准时开始输血, 达到去铁标准时进行去铁治疗.
1. 2. 1 输血标准[5] ①血红蛋白（Hb）<90 g/L时启动输血计划;②每 2～5 周输血1次, 输浓缩红细胞0.5～1.0单位/（10 kg·次）（国内将200 ml全血中提取的浓缩红细胞定义为1个单位）, 输血时间 3～4 h/次;③输血后Hb维持在 90～140 g/L.
1. 2. 2 开始去铁治疗时机[5] 正规高量输血地中海贫血患儿输血次数≥10～20次, 或血清铁蛋白>1000 μg/L时开始去铁治疗.当血清铁蛋白<500～1000 μg/L 时可暂停使用铁螯合剂.
1. 2. 3 去铁治疗 病例组给予去铁酮（加拿大奥贝泰克制药有限公司, 注册证号H20140379）进行去铁治疗, 去铁酮治疗剂量为25 mg/（kg·次）, 3次/d口服, 剂量为75 mg/（kg·d）.对照组给予去铁胺（Wasserburger Arzneimittelwerk GmbH, 注册证号H20170147）进行去铁治疗, 将 0.5 g 的注射用甲磺酸去铁胺加入 5 ml的注射用水中溶解, 再用0.9% 氯化钠注射液将其稀释后放入输液泵中进行皮下输液泵持续注射治疗, 睡前注射, 每12小时注射1次, 每周治疗5 d, 同时口服维生素C.
1. 3 观察指标 比较两组患儿治疗前后血清铁蛋白水平、脑纳肽（Brain Natriuretic Peptide, BNP）水平及心输出量（cardiac output, CO）.
1. 4 统计学方法 采用SPSS22.0统计学软件进行数据统计分析.计量资料以均数±标准差（ x-±s）表示, 采用t检验;计数资料以率（%）表示, 采用χ2检验.P<0.05表示差异具有统计学意义.
2 结果
2. 1 两组治疗前后血清铁蛋白水平比较 治疗前, 两组血清铁蛋白水平比较差异无统计学意义（P>0.05）.治疗1年后, 病例组和对照组血清铁蛋白水平均低于治疗前, 差异具有统计学意义（P<0.05）;但两组治疗1年后血清铁蛋白水平比较差异无统计学意义（P>0.05）.见表2.
2. 2 两组治疗前后脑纳肽水平比较 两组治疗前后脑纳肽水平组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）;治疗1年后, 两组脑纳肽水平均低于本组治疗前, 但比较差异无统计学意义（P>0.05）.见表3.
2. 3 两组治疗前后心输出量比较 两组治疗前后心输出量组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）;治疗1年后, 两组心输出量均高于本组治疗前, 但比较差异无统计学意义（P>0.05）.见表4.
3 讨论
3. 1 慢性铁超载是地中海贫血患儿反复输血引起的一种严重并发症.如果没有螯合疗法, 铁注入体内会导致器官衰竭, 尤其是心脏、肝脏和内分泌腺.去铁治疗显著提高了地中海贫血患儿的生存率和生活质量水平.心肌铁质病和随之而来的心肌病仍然是最常见的死亡病因[2].事实上, 地中海贫血患儿心内铁质沉着症增加了左室收缩和舒张功能障碍、心律失常和心力衰竭的风险[3].脑纳肽和心输出量能明显反应心功能的变化.
3. 2 脑钠肽又称B型利钠肽（B-type Natriuretic Peptide,
BNP）, 其首先是由日本学者Sudoh等[6]于1988年从猪脑分离出来因而得名, 实际上脑钠肽主要来源于心室.脑钠肽具有重要的病理生理学意义, 其可以促进排钠、排尿, 具较强的舒张血管作用, 可对抗肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的缩血管作用, 是人体抵御容量负荷过重及高血压的一个主要内分泌系统.心功能障碍能够极大地激活利钠肽系统, 心室负荷增加导致脑钠肽释放.重型地中海贫血患儿由于不断输血使血循环量增加, 导致心脏负荷增加, 进而刺激心室分泌脑钠肽增多.本研究结果显示, 两组治疗前后脑纳肽水平组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）;治疗1年后, 两组脑纳肽水平均低于本组治疗前, 但比较差异无统计学意义（P>0.05）.
3. 3 心输出量是指左心室或右心室每分钟泵出的血液量, 即心率与每搏出量的乘积[7].心输出量与心率和每博输出量有关, 心率越快, 心输出量越大, 但是心脏做功越多, 容易导致心肌疲劳.每博输出量越大, 心输出量越大, 但是要求心肌收缩力越大[8].心排出量随着机体代谢和活动情况而变化, 代表的是一个整体.本研究结果显示, 两组治疗前后心输出量组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）;治疗1年后, 两组心输出量均略高于本组治疗前, 但比较差异无统计学意义（P>0.05）.重型地中海贫血的患兒心输出量早期较同龄正常的儿童低下, 经过积极的去铁治疗1年后心输出量好转, 但差异无统计学意义（P>0.05）, 至少说明心功能未变差.
3. 4 20世纪70年代后期, 用去铁胺进行螯合去铁治疗地中海贫血患儿, 由于疗效明显, 患儿的生存质量和寿命显著提高.由于需要长期静脉注射, 导致部分患儿依从性差.因为部分患儿由于疼痛, 需要反复静脉注射等原因而不能正规使用, 这种局限导致必须开发新的铁螯合剂和铁螯合剂方案.去铁酮是口服铁剂螯合剂, 在去除心脏和肝脏的铁沉积方面, 儿童和成人具有确定的疗效和安全性[9].最常见的治疗相关副作用（胃肠道不适、肝脏损害和肾功能损害）很少导致停药[10].EPIC研究结果显示, 在去铁酮治疗的3年中, 平均剂量为30～40 mg/（kg·d）时, 心脏铁持续显著减少, 患儿左室射血分数无明显变化[11].黄晓红等[12]对去铁酮口服治疗重型地中海贫血的临床观察发现：单用去铁酮去铁治疗也可以达到有效降低血清铁蛋白, 且不会增加副作用, 使用方便简单.但是目前更多的研究集中在去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血[13-15], 但是联合治疗会增加患儿的经济负担, 在早期可考虑单药治疗.本次研究结果显示, 患儿诊断明确后, 按照诊疗常规进行合理规范的输血和去铁治疗, 血清铁蛋白维持在一个合理的水平, 同时生长发育状况良好, 没有由于贫血导致的营养不良、智力发育落后等情形出现.同时监测心功能指数良好, 未见心功能下降的情况出现.
综上所述, 去铁酮和去铁胺在地中海贫血的早期治疗中疗效相当, 均具有去铁和维持心功能的作用, 因此需要结合患儿的实际情况来选择药物, 如经济困难的儿童可以选择相对低廉的药物, 经济条件好的儿童可以选择使用方便舒适的药物, 但是两种药物均不能完全根治地中海贫血, 需要长期治疗.
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[收稿日期：2020-01-20]
基金项目：中山市科技局立项项目（项目编号：20113A054）
作者单位：528400 中山市博爱医院儿科
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地中海贫血引用文献:
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[2] 铁蛋白和电感毕业论文范文 铁蛋白和电感类开题报告范文3000字
[3] 地中海论文范文 关于地中海方面毕业论文的格式范文10000字
